Compania americană Alkeus Pharmaceuticals, specializată în dezvoltarea unor tratamente pentru boli degenerative ale ochiului, a anunțat miercuri că terapia sa experimentală a oprit progresia bolii la pacienții cu stadii incipiente ale unei afecțiuni oculare genetice care duce la orbire, informează 360medical.ro.
Afecțiunea ereditară, cunoscută sub numele de boala Stargardt, nu are tratamente disponibile și este una dintre principalele cauze genetice de orbire la copii și adulți tineri, cu un număr estimat de 30.000 de persoane afectate în Statele Unite și peste 150.000 în întreaga lume.
Atunci când au fost tratați cu terapia orală, gildeuretinol, trei pacienți adolescenți au rămas fără simptome, iar boala nu a progresat pe durata tratamentului, timp de până la șase ani.
Se preconiza că pacienții ar fi început să se confrunte cu pierderea vederii în termen de doi ani în absența tratamentului, urmând traiectoria bolii fraților lor mai mari cu mutații genetice identice care nu au fost tratați cu terapia.
Într-un studiu anterior de fază 2, terapia a reușit să încetinească cu succes rata de creștere a leziunilor retiniene la pacienții cu stadii mai avansate ale bolii, în comparație cu placebo, potrivit comunicatului companiei.
„Am reușit să demonstrăm eficacitatea foarte importantă în stadiul tardiv; nu putem readuce vederea înapoi, afectarea vederii este permanentă, dar putem păstra o parte din retina care mai este în viață”, a declarat directorul general Leonide Saad pentru Reuters.
Terapia care se administrează o dată pe zi este o formă de vitamina A care este concepută pentru a încetini sau opri pierderea progresivă a vederii.
„Acesta este cel mai bun medicament pe care l-am văzut vreodată”, a declarat fondatorul Vertex Pharmaceuticals, Joshua Boger, care este în prezent președinte executiv la Alkeus.
Alkeus intenționează să depună cererea de examinare pentru punere pe piață la autoritatea de reglementare în domeniul sănătății din Statele Unite pe baza rezultatelor studiului de fază 2, urmând să fie gata de lansare în cursul acestui an.
Boala Stargardt este cauzată de modificările unei gene numite ABCA4, care influențează modul în care organismul utilizează vitamina A, ceea ce duce la deteriorarea retinei, și la pierderea progresivă a vederii.
Articol preluat de pe 360medical.ro, cu acordul editorului.
