La doar opt zile de la începerea unei terapii genice noi, leucemia "incurabilă" de care suferea David Aponte dispăruse. Acelaşi lucru s-a întâmplat şi în cazul altor patru pacienţi în decursul a opt săptămâni, cu toate că unul dintre aceştia a decedat ulterior.
Cauza decesului a fost un cheag a cărui formare nu a avut nicio legătură cu tratamentul urmat. Un alt pacient a decedat în urma unei reveniri a bolii.
Deşi cele trei persoane vindecate suferiseră un episod de revenire a leucemiei acute limfoblastice care de obicei este fatal, acum intraseră în remisie de 5 luni până la 2 ani. Michel Sadelain de la Memorial Sloan-Kettering Cancer Center din New York, co-lider al grupului care a proiectat studiul susţine că în prezent este disponibil un al doilea studiu care va înrola 50 de pacienţi, iar echipa analizează posibilitatea de a folosi tehnica pentru a trata alte tipuri de cancer.
Metoda care stă la baza noii terapii presupune identificarea unei molecule unice de pe suprafaţa celulelor canceroase, apoi utilizarea ingineriei genetice pentru a stimula celulele sistemului imunitar al pacientului să declanşeze un răspuns împotriva acesteia.
În leucemia acută limfoblastică, celulele sistemului imunitar numite limfocite B devin maligne. Obiectivul echipei de cercetători este o moleculă de suprafaţă cunoscută sub numele de CD19, care este prezentă doar la suprafaţa celulelor B. Medicii au prelevat de la pacienţi alte celule ale sistemului imunitar numite celule T. Acestea au fost prelucrate cu ajutorul unui virus inofensiv, care a plasat o nouă genă redirecţionând celulele T astfel încât să atace toate celulele care au la suprafaţă CD19. Când celulele T prelucrate cu ajutorul ingineriei au fost reinjectate la pacienţi, acestea au ucis cu rapiditate toate celulele canceroase, fie că era vorba despre limfocite B sau orice altă celulă.
"Constatarea uimitoare a fost faptul că în cazul tuturor celor cinci pacienţi, tumorile au fost nedetectabile după tratament", afirmă Sadelain.
El consideră că organismul ar trebui să alimenteze sistemul imunitar cu celule T obişnuite şi cu celule B sănătoase după câteva luni. Cu toate acestea, pacienţii au primit măduvă osoasă donată pentru a exista certitudinea că aceştia vor putea dobândi din nou un sistem imunitar matur sănătos (Science Translational Medicine, doi.org/kwz ).
Tratamentul, care utilizează ingineria pentru a acţiona asupra celulelor T cu scopul de a ataca o formă de leucemie nu este singurul de acest fel. Anul trecut, o companie internaţională numită Adaptimmune a utilizat această metodă pentru a trata 13 de persoane cu mielom multiplu. Zece dintre acestea intrat în remisie.
"Deşi este prea devreme să apreciem rezultatele acestor studii, încercarea de a modifica celulele T ale pacientului pentru a lupta împotriva cancerului pare tot mai mult să fie una care în timp va avea locul său bine stabilit alături de mai multe tratamente tradiţionale", afirmă Paul Moss de la Cancer Research din Marea Britanie.
Echipa condusă de Sadelain analizează acum posibilitatea de a combate şi alte tipuri de cancer. În situaţia în care nici o moleculă de suprafaţă singură nu este unică pentru un anumit tip de cancer, el încearcă să acţioneze asupra unor perechi de molecule care apar doar împreună în celulele canceroase. În ianuarie, el a demonstrat această teorie prin îndepărtarea tumorilor de prostată umane implantate la şoareci, cu ajutorul unor celule T direcţionate asupra a două molecule de suprafaţă (Nature Biotechnology, doi.org/kw2).
Textul de mai sus reprezintă traducerea articolului gene-therapy-cures-leukaemia-in-eight-days, publicat de New Scientist. Scientia.ro este singura entitate responsabilă pentru eventuale erori de traducere, Reed Business Information Ltd şi New Scientist neasumându-şi nicio responsabilitate în această privinţă.
Traducere: Ecaterina Pavel
