Este ușor să trecem cu vederea faptul că peste 90% dintre tratamentele medicale nu sunt susținute de dovezi solide. Oamenii pot considera frustrant – chiar enervant – atunci când o analiză concluzionează că dovezile pentru un tratament sunt prea slabe pentru a spune dacă ajută sau dăunează.
Acesta a fost cazul deciziei recente a NHS England de a restricționa noile prescripții de hormoni pentru schimbarea sexului la tinerii de 16 și 17 ani.
Dificultatea de a baza deciziile clinice pe dovezi solide nu este nouă și nici nu este specifică medicinei de gen. Archie Cochrane, un cercetător scoțian de pionierat, a acordat obstetricii și ginecologiei o „lingură de lemn” în 1979 pentru cea mai slabă utilizare a dovezilor științifice în practica clinică; un verdict dur care a determinat domeniul să își revizuiască modul în care evaluează și aplică cercetarea. Acest lucru a dus la primul manual bazat pe dovezi, la o mișcare globală și la o bibliotecă online.
Și alte domenii medicale s-au confruntat cu această provocare, adesea fără să fie vina lor. Pediatria, de exemplu, se confruntă cu un echilibru dificil atunci când încearcă să producă studii clare și de încredere.
Pentru a înțelege complexitatea implicată, nu trebuie să mergi mai departe de propria trusă de medicamente.
Paracetamolul (acetaminofenul) este considerat medicamentul de primă alegere pentru durere și febră la sugari și copii. Dozele ajustate în funcție de greutate sunt reduse în siguranță din cantitățile pentru adulți, ceea ce îl face o opțiune versatilă și de încredere pentru toate grupele de vârstă.
Aspirina, în schimb, ocupă o poziție mult mai precaută. Utilizarea sa la copii și adolescenți – în special în cazul bolilor virale, precum gripa sau varicela – este asociată cu un risc bine documentat de sindrom Reye, o afecțiune rară, dar potențial fatală. Autoritățile recomandă în mod activ să nu fie prescrisă aspirină persoanelor sub 16 ani, cu excepția cazurilor în care există un motiv clinic specific.
Aceste diferențe arată că medicii nu pot trata copiii ca pe niște adulți în miniatură. Dovezile în medicina pediatrică se construiesc lent. Ele includ tratamente care funcționează la toate vârstele, unele doar pentru copii, unele susținute de dovezi slabe și altele care nu pot fi studiate complet din motive etice sau legale.
În 2023, eu și colegii mei de la University of Sheffield am sintetizat dovezile privind obezitatea la copii și adolescenți pentru ghidurile Organizației Mondiale a Sănătății. Deși există, în general, multe dovezi despre tratamentele pentru obezitate, am întâmpinat dificultăți în identificarea experiențelor publicate ale copiilor în ceea ce privește tratamentele medicale.
Datele pentru adolescenți erau limitate, iar experiența copiilor de zece ani sau mai mici lipsea complet. Fără dovezi, factorii de decizie evită opțiunile „riscante”. Dar fără sprijin politic, cercetătorii au puține motive să le studieze.
Cum se ajunge la un verdict
Dincolo de absența completă a dovezilor, cum decide o organizație de sănătate că dovezile sunt „prea slabe”? În loc de o judecată rapidă, verdictul ține cont, de obicei, de patru probleme conexe, fiecare reducând puțin câte puțin încrederea.
Primul și cel mai evident motiv este că studiile pot fi concepute sau realizate defectuos. Dacă părinții știu care copii au primit medicamentul real și care au primit varianta placebo într-un studiu privind un sirop de tuse, pot raporta, conștient sau inconștient, că tratamentul a funcționat mai bine – sau mai prost – decât în realitate. Acest defect de proiectare face dificilă încrederea în concluzii.
O mare parte din ceea ce medicina crede că știe despre tratamentele la copii provine din date observaționale, adică înregistrări ale evoluției pacienților în condiții reale. Deși valoroase, aceste studii ascund o capcană. Copiii care primesc un anumit tratament nu sunt, de regulă, tipici. O regulă practică este să te întrebi dacă, în fapt, comparația este corectă: au fost copiii tratați cu adevărat similari cu cei care nu au primit tratamentul? Dacă această întrebare nu poate primi un răspuns clar, concluzia trebuie privită cu scepticism.
A doua problemă apare atunci când studii diferite, care pun aceeași întrebare, ajung la concluzii diferite. Nu este suficient să ai încredere în verdictul majorității sau în studiile mai mari. Este nevoie de timp pentru a construi o imagine pentru fiecare grupă de vârstă, studiu cu studiu – acumulând suficiente date pentru a răspunde la întrebare pentru un copil „mediu”, dacă un astfel de copil există.
În al treilea rând, dovezile pot să nu corespundă întrebării formulate. La începutul anilor 2000, antidepresivele erau prescrise copiilor și adolescenților cu depresie, în mare parte pe baza dovezilor din studiile pe adulți. O analiză atentă a arătat că, în cazul unor antidepresive, copiii prezentau rate mai mari de gânduri suicidare decât cei care primeau placebo.
În cele din urmă, studiile au nevoie de un număr suficient de participanți pentru a reduce incertitudinea. Studiile mici privind aceste antidepresive sugerau că ele reduc gândurile suicidare. Totuși, beneficiul real se situa undeva între unul semnificativ și unul neglijabil – ceea ce submina încrederea în rezultate. Erau necesare studii mai ample.
Autoritățile de reglementare din SUA și Marea Britanie s-au confruntat cu o dilemă: să acționeze pe baza unor dovezi incerte sau să aștepte date mai bune, în timp ce copiii continuau să primească un tratament potențial dăunător. Deciziile trebuiau totuși luate. Autoritățile nu puteau ști cu adevărat, atunci când au decis să retragă unele dintre aceste antidepresive, dacă au salvat vieți sau dacă au privat tinerii de un tratament necesar.
Din fericire, baza de dovezi din medicină, inclusiv în pediatrie, se îmbunătățește continuu. Tratamentele depășite sunt eliminate treptat din sistemul de sănătate, incertitudinile legate de tratamentele existente sunt reduse, iar tratamentele noi sunt evaluate. Un verdict valabil acum nu este un verdict definitiv. Identificarea cauzelor incertitudinii ajută la orientarea atenției către punctele critice unde se vor produce schimbări în viitor.
Traducere după The challenge of delivering evidence‑based medicine in children’s care de Andrew Booth, Professor in Evidence Synthesis, University of Sheffield.
