Cum ajunge un medicament pe piaţă?

Care este drumul pe care trebuie să-l parcurgă un medicament, de la descoperirea unei substanţe active până la comercializare? De ce este nevoie în cele mai multe cazuri de ani de zile? Iată mai jos ce înseamnă validarea experimentală a unui medicament.

Care sunt etapele pe care trebuie să le parcurgă cercetătorii din domeniul farmaceutic pentru a fi convinşi că un medicament este eficient şi are efecte secundare care nu pun în pericol viaţa pacientului, justificându-se, deci, folosirea medicamentului?

Atunci când se vorbeşte despre procesul de testare a unui medicament se foloseşte sintagma „studiu clinic". Studiul clinic reprezintă cercetarea experimentală privitoare la efectele administrării unui anumit medicament unor subiecții umani. Aceste studii trebuie desfăşurate conform cu Regulile de bună practică în studiul clinic. În România instituţia abilitată cu reglementarea în domeniul medicamentului este Autoritatea Naţională a Medicamentului şi a Dispozitivelor Medicale.

Cum începe povestea medicamentului?

Înainte de orice este nevoie de o idee, de un produs care să fie viitorul medicament de pe piaţă. Identificarea unui produs nou (ori cel puţin a unei doze diferite pentru o anumită substanţă activă) nu este un lucru uşor. Contrar opiniei comune, epoca de aur a medicinei, când un nou medicament era descoperit, în medie, la o săptămână s-a încheiat de mai bine de un deceniu. Astăzi se consideră că se descoperă cam 20 de medicamente noi pe an. Probabil că acest aspect explică de ce sunt atât de multe medicamente care conţin aceeaşi substanţă, dar au denumiri diferite (fiind produse de alte firme).

Testele preclinice. Aceste teste sunt teste preliminare, când cercetătorul face unele experimente de laborator, eventual pe animale de test, pentru a vedea dacă substanţa se comportă aşa cum se crede ori... omoară animalele. Dacă totul merge bine, se trece la testarea pe om (voluntari).

Fazele studiilor clinice

Faza I - Prima administrare la om. Cercetările se fac pe persoane tinere şi sănătoase, în număr mic (20-100), care sunt plătite. Se urmărește evaluarea  siguranței administrării medicamentului (efectele secundare), precum şi timpul de absorbire, metabolizare şi eliminare al acestuia din organism. De regulă nu există grup de control (căreia i se administrează pastile Placebo). Dacă totul merge bine, se trece la următoarea etapă. Circa 70% dintre medicamente trec acest test, care se întinde pe durata câtorva luni.

Faza II - Primele experimente terapeutice, care pot dura până la 2 ani. Se aleg în jur de 200 de persoane cu afecţiuni relevante pentru medicamentul testat. Se efectuează adesea teste care implică grupuri de control (ce primesc Placebo), iar grupurile de test sunt randomizate (pacienţii sunt aleşi întâmplător, chiar cu ajutorul calculatorului, pentru a nu influenţa rezultatele studiului). De asemenea, adesea testele sunt "oarbe", în sensul că nici pacienţii, nici cercetătorii nu ştiu cine primeşte Placebo şi cine medicamentul testat, pentru o evaluare obiectivă. Se evaluează eficacitatea și siguranţa administrării medicamentului. De asemenea, se stabileşte răspunsul pacienţilor la diferite doze ale medicamentelor. O mulţime de medicamente eşuează în această etapă; circa 30% dintre medicamente trec şi faza I şi faza II.

Faza III - Confirmarea terapeutică. Această fază poate dura mai mulţi ani. De multe ori ştirile din presă anunţă rezultate încurajatoare ale unor medicamente care au trecut primele 2 faze, menţionându-se că mai sunt necesari 4-6 ani până când medicamentul poate fi comercializat. Ce nu se spune este că medicamentul va fi comercializat DACĂ va trece testele fazei III, care sunt de mare amploarea şi care, practic, reprezintă testul decisiv înaintea intrării pe piaţa a unui medicament. Subiecții (sute ori chiar mii) sunt împărţiţi în două grupuri, care sunt formate după regula randomizării. Un grup este tratat cu medicamentul de investigat, celălalt grup este tratat fie cu placebo, fie cu un alt medicament de comparaţie. Aceste studii controlate au ca obiectiv determinarea eficacității și reacţiilor adverse generate de medicament. Rezultatele din această etapă sunt mai concludente decât cele din faza II. Circa 80% dintre medicamentele care intră în testele din faza a III-a le definitivează cu succes. Asta înseamnă că medicamentele pot fi comercializate, după eliberarea licenţei de către autoritatea statului în materie.

Faza IV - Utilizare terapeutică. Studiile din această fază efectuate după ce medicamentul a ajuns la consumator. Companiile farmaceutice au scopuri diverse în această fază: să compare produsul cu alte produse similare, aflate pe piaţă; să evalueze eficienţa medicamentului pe termen lung (pentru unele medicamente s-au descoperit efecte secundare grave după punerea pe piaţă, după mai mulţi ani de observare) şi impactul asupra calităţii vieţii pacientului; să evaluează raportul cost-eficienţă pentru terapia în care este folosit medicamentul. Rezultatele fazei patru pot duce la retragerea de pe piaţă a unor produse ori restrângerea folosirii acestora.


Cât de scumpe sunt testele clinice?

Foarte scumpe... Efectuarea tuturor testelor costă circa 500 de milioane de dolari. Faptul că sunt atât de scumpe face ca 90% dintre testele descrise în publicaţiile de ştiinţă medicale să fie conduse ori comandate de companii din industria farmaceutică. Sigur, testele pot fi duplicate, dar faptul că pot, nu înseamnă că şi sunt, date fiind costurile uriaşe.