Un nou medicament care are la bază zeci de ani de cercetare la Universitatea din Cambridge a fost aprobat pe 28 mai de către National Institute of Health and Care Excellence (NICE) pentru a fi folosit în rândul persoanelor care suferă de scleroză multiplă recidivantă-remitentă. Studiile clinice au demonstrat că Alemtuzumab, comercializat sub denumirea de Lemtrada, reduce activitatea bolii, limitează adăugarea unei dizabilități suplimentare de-a lungul timpului și ar putea chiar să permită o oarecare recuperare.
Aprobarea a fost lăudată de către cercetătorii de la Cambridge, a căror muncă, începută în 1991, a generat acest anunț, cât și de către Societatea de Scleroză Multiplă.
Profesorul Alastair Compston, profesor de neurologie și directorul Departamentului de Neuroştiinţe Clinice din cadrul Universității Cambridge, afirmă: „Sunt încântat că decizia NICE va face disponibil Lemtrada. Ajungem astfel la o concluzie în ceea ce privește efortul depus de mai multe grupuri de cercetare de la Cambridge, pe parcursul mai multor decenii, făcând astfel posibilă folosirea Alemtuzumab în scleroza multiplă. Decizia de la NICE oferă acum neurologilor oportunitatea de a oferi o terapie eficientă pentru pacienții cu scleroză multiplă în primele stadii ale bolii".
Dr Alasdair Coles, conferențiar universitar în cadrul Departamentului de Neuroştiinţe Clinice, a adăugat: „Suntem încântați că NICE a sprijinit decizia UE de a face disponibil acest medicament pentru toate persoanele afectate de scleroză multiplă recidivantă-remitentă, fără a impune restricțiile invocate în cazul aprobărilor precedente. Aceasta reprezintă o schimbare importantă în modul în care tratamentele pentru scleroză multiplă sunt aprobate. Suntem încântați că putem oferi pacienților această nouă opțiune de tratament.”
Lemtrada, comercializat de către compania farmaceutică Genzyme, și-a început existența sub denumirea de Campath-1H, un medicament dezvoltat în urma cercetărilor întreprinse de către profesorul Herman Waldmann și colegii săi de la Departamentul de Patologie al Universității din Cambridge care au început în 1979. Totuși, istoria Campath începea cu câțiva ani în urmă, odată cu cercetările întreprinse de dr. César Milstein la Laboratorul de Biologie Moleculară de la Cambridge, în 1975, pentru a dezvolta anticorpi monoclonali – anticorpi produși artificial, o componentă cheie a sistemului nostru imunitar care scapă corpul de organismele ce-l invadează; aceste cercetări le-au adus lui César Milstein și George Köhler Premiul Nobel pentru Fiziologie și Medicină în 1984.
Campath-1H a fost dezvoltat inițial ca un imunosupresor pentru a preveni fenomenul de rejet în cazul transplantelor de măduvă osoasă. Versiunile originale ale medicamentului – Campath-1M și Campath-1G – au fost dezvoltate folosind anticorpi de șoareci și șobolani; au dus la nașterea anticorpilor monoclonali „umanizați” – care înlocuiesc regiuni de anticorp animal cu echivalente umane – astfel încât medicamentul să fie folosit cu succes la oameni. Acest nou medicament, Campath-1H, a fost util în tratamentul a doua tipuri de cancer de sânge, limfomul non-Hodgkin și leucemia limfocitară.
Campath-1H a fost identificat ca un tratament potențial pentru scleroza multiplă de către Profesorul Alastair Compston, profesor de neurologie și directorul Departamentului de neuroştiinţe clinice, la sfârșitul anilor 1980. Scleroza multiplă este o boală autoimună în care sistemul imunitar începe să atace propriile celule nervoase sănătoase îndepărtând teaca de mielină protectoare și împiedicând transmiterea rapidă a semnalelor electrice de la nivelul creierului către corp. Medicamentul repornește sistemul imunitar, într-o primă fază, prin îndepărtarea unui tip de celule imunitare numite limfocite. Sistemul este apoi repopulat generând astfel un răspuns imunitar modificat care nu mai identifică mielina și nervii ca fiind străini corpului.
Primul pacient cu scleroză multiplă a fost tratat cu acest medicament în 1991 și pe măsură ce dovezile creșteau cu privire la posibila eficacitate a medicamentului dacă era folosit pentru tratarea pacienților înainte ca procesul bolii să avanseze prea mult, profesorul Compston și colegul său, dr. Alasdair Coles, care s-a alăturat echipei câțiva ani mai târziu, au extins cercetările. În primă instanță rezultatele celei de-a treia faze clinice a studiului, publicate în 2012, au confirmat că medicamentul este eficient atât în cazul pacienților cu scleroză multiplă care nu au fost tratați înainte cu alte medicamente (terapie „de primă linie”), cât și în cazul pacienților care au avut un tratament ineficient.
Cu toate acestea, ca orice alt medicament, Alemtuzumab nu este lipsit de efecte secundare – aproximativ o treime dintre pacienții cu scleroză multiplă dezvoltă o altă boală autoimună, afectând în special glanda tiroidă și mai rar celelalte țesuturi, în special trombocitele (plachetele sangvine). Echipa de cercetare analizează în prezent modul în care se pot identifica persoanele care sunt susceptibile de a dezvolta aceste complicații și testează posibilitatea ca efectele adverse să fie prevenite prin folosirea unui medicament suplimentar care să sprijine repopularea sistemului imunitar.
Anunțul făcut de către NICE a fost salutat de către MS Society (Societatea pentru Scleroză Multiplă). Nick Rijke, Director al Departamentului pentru politică și cercetare, subliniază: „Aprobarea Lemtrada de către NICE este un pas înainte major în ceea ce privește tratamentul persoanelor cu scleroză multiplă. Acest medicament a presupus decenii de dezvoltare și aplaudăm echipa de la Cambridge pentru toate eforturile depuse pentru a deveni realitate. În timp ce nu este lipsit de orice risc, s-a dovedit a fi un medicament eficace pentru cei cu scleroză multiplă recidivantă-remitență și de-abia așteptăm să-l vedem disponibil pentru cei care ar putea beneficia de pe urma sa.”
Dacă sunteţi interesat de subiectul articolului, puteţi citi mai multe articole despre scleroza multiplă pe site-ului nostru aici.
Traducere de Vijiala Sergiu după nice-ms-drug-university-cambridge, cu acordul editorului